Корректоры CFTR – терапия муковисцидоза, направленная на конкретные мутации

Ген CF отвечает за синтез белка, выполняющего важную функцию во многих частях организма и выступающего переносчиком соли через клетки. У людей с МВ этот белок либо не вырабатывается, либо является дефектным. Наиболее распространенная мутация гена CF – F508del, и более 80% людей с МВ имеют хотя бы одну копию этого варианта гена. Когда в гене CF